Alzheimer ilacı: O gün bugün mü?

Geçtiğimiz hafta içinde tıp alanında süpriz bir habere tanık olduk. Çin’de Alzheimer için geliştirilen bir ilaç, ulusal düzenleme kurulundan koşullu olarak piyasaya sürülme onayı aldı. Son 17 senede Alzheimer alanında bu tarz bir düzenlemeye rastlamamıştık. Bu maddeyi üreten şirkete göre, bir çeşit yosundan elde edilen Oligomannate denen bir şeker molekülü, bağırsak bakterilerinin etkisini düzenliyor ve Alzheimer hastalarında bilişsel gerilemeyi azaltıyor. Bir yandan heyecan ve şaşkınlıkla karşılanan bu açıklama, bir yandan da şüpheyi beraberinde getirdi. Gerçekten Alzheimer’a bir ilaç bulundu mu? O gün bu gün mü?

Şangay’daki Green Valley Pharmaceuticals şirketi, yaptığı açıklamada başlangıç ve orta düzeydeki Alzheimer hastalarında yürüttükleri otuz altı haftalık Faz 3 denemelerinde, Oligomannate verilen hastalarda placebo grubuna göre dördüncü haftadan itibaren bilişsel aktivitede artış gözlediklerini duyurdular. Bu çalışmanın verilerinin tamamı açıklanmasa da Çin makamları GV-071’in bu sene sonuna doğru piyasaya sürülmesine, Faz 3 denemelerinin devam etmesi ve incelenen hasta sayısının arttırılması koşuluyla onay verdi. Şirket, ilacın uzun vadedeki güvenilirliği ve etki mekanizması üzerine daha fazla bilgiyi üretmek ve paylaşmak zorunda.

İlaç henüz Çin dışında onaylanmadı. Bunun için dünya üzerinde birçok hasta grubuyla çalışmalar yapılması, etki mekanizmasının daha detaylı incelenmesi ve sonuçların tutarlı olması gerekiyor. İlaç geliştirme aşamasındaki en büyük sorun, çalışılan hasta grubunun özellikleri. Kohort denen bu grubun seçilmesi, hastaların özelliklerine (yaş, cinsiyet, etnik köken, başka ilaçlar alıp almadıkları, hastalıklarının aşaması, beslenme alışkanlıkları vb) bağlı olarak yapılıyor. Dolayısıyla, bir ilacın etkili olduğu hasta grubu çok spesifik olabilir. Örneğin Biogen firmasının Faz 3’e getirdiği ancak kohortlarda herhangi bir iyileşmeye yol açmadığını gördükten sonra araştırmasını durdurduğu Aducanumab’ı birkaç hafta önce yeni kohort çalışmalarında etki gördüğünü duyurarak yeniden gündeme alması buna bir örnek.

Alzheimer alanında ilaç geliştirmek bir şirket için hazine bulmaya benziyor. Her 60 saniyede bir kişiye Alzheimer teşhisi konuyor. Dünya üzerinde 40 milyona yakın insan Alzheimer ile yaşıyor. 2050 yılında bu sayının 140 milyona çıkması bekleniyor. Alzheimer hastalarına bakımın yıllık maliyeti yaklaşık 700 milyar dolar. Dolayısıyla, etkili bir ilacın şirketler için oldukça kârlı olacağına şüphe yok. Bu nedenle, Alzheimer ilacı geliştirme, ülkeler arasında politik ve ekonomik bir yarışa dönüşmüş durumda. Bu nedenle gündeme gelen her klinik çalışmanın ilaç olarak yaşamımıza gireceğini düşünmemek gerekiyor. Her onaylanan ilacın da nihai çözüm getirmeyeceğini unutmamamız gerekir. Örneğin, 2018’de Aducanumab Alzheimer’a çözüm olarak sunulmuştu ancak başarısız olduğu görüldü. Çin’in Oligomannate’e verdiği onay ABD’ye karşı bir hamle ve pazarlama stratejisi olarak da okunabilir. Zira, onay verilen maddenin bilişsel aktiviteyi ne kadar arttırdığı, bunun insanların yaşamına ne kadar yansıdığı, uzun vadede gerçekten etkili olup olmadığı (normalde Faz 3 aşaması iki sene sürerken Oligomannate için bu faz sekiz ayda tamamlandı) ve daha farklı çevresel etkilere sahip olan hasta gruplarında da etkili olup olmadığı (çalışma sadece Çin’den 800 kişi üzerinde yapıldı) gibi birçok sorunun yanıtı hala muamma. Evet bir gün Alzheimer’a tedavi geliştirilecek, ancak hâlâ o gün bugün olmayabilir.