Zamana karşı yarışılıyor
SMA hastalığına dair ‘Gen tedavisi’ konusuna sosyal medyadan yaptığı açıklamalarla dikkat çeken Almanya Bonn Rheinische Friedrich-Wilhelms Üniversitesi Yenidoğan ve Çocuk Yoğun Bakım Bilim Dalı Öğretim Üyesi Prof. Dr. Soyhan Bağcı, Avrupa’da SMA hastalarına gen tedavisini uygulayan ekibin başında bulunan Bonn Üniversitesi Çocuk Nöroloji Şefi Prof. Janbernd Kirschner ile ortak çalışmalar yürütüyor.
Gen tedavisinden uygulanma kriterlerine kadar birçok konuyla ilgili BirGün’e açıklamalarda bulunan Prof. Dr. Bağcı, gen tedavisinin semptomları hiç başlamamış veya yeni başlamış bebekler için etkili olduğunu kaydediyor: “Öncelikli hedef erken teşhis. Tanısını bekleyen ve bu sürede ilacını alamayan bebekler var. Bu süreler çok kritik sürelerdir. Zamana karşı yarışılıyor” diyor.
Prof. Dr. Bağcı, şöyle devam ediyor: “SMA hastalarının öncesinde gen analizlerinin yapılıp hangi tedaviye başlanacağının da belirlenmesi gerekiyor. Şu an erken dönemde tedaviye başlandığında hastaların sonuçları 6 yıllık süreçte çok olumlu. Geç tedavi yapılan çocuklarda hafif düzelmeler var ama o hastalarda 5 yıl sonra hangi aşamada olacağımızı bilemiyoruz.”
Zolgensma’nın Türkiye’de neden uygulanmadığı sorusuna Prof. Dr. Bağcı, şu yanıtı veriyor: “Elimizde yeteri kadar veri bulunmuyor. Spinraza, FDA’dan 2016’da onay aldı. Zolgensma’nın da ilk uygulandığı hasta, şu an 6 yaş civarında. 10 yıl sonraki bir sonuç üzerinden şu an konuşamıyoruz. Mesela Almanya’da burada yaşamayan hastalar kabul edilmiyor, bunun nedeni de gen tedavisinin yan etkileri var. Örneğin karaciğer yetmezliği geliştiğinde, o tedavinin yapılabileceği merkezin olması gerekiyor. Tüm imkanlara sahip çok iyi bir merkezde uygulanması, sorumluluğu üstlenecek bir ekibin olması gerekiyor.”
BU BEBEKLERE SAHİP ÇIKILMALI
Öte yandan Tokat’ın Zile ilçesinde yaşayan Derya-Ali Sadıç çifti, SMA Tip 2 hastası olan bebekleri Kumsal’ı yaşatmak için mücadele ediyor. “Kumsal’ın hayallerinin gerçeğe dönüşmesi için onun yaşaması lazım” diyen anne Derya Sadıç, yaşadıklarını şu sözlerle anlatıyor: “Kumsal 21 ay önce sağlıklı bir bebek olarak doğdu ancak semptomlar 4-5 aydan sonra başladı ve 8’inci ayda da SMA teşhisi konuldu. İlacı ülkeye getirmiyorlar ama bebeklerin zamanı kısıtlı. Sağlık Bakanı’nın açıklamalarından sonra bağış kampanyalarımız durma noktasına geldi. Bu bebeklere sahip çıkılması gerekiyor.”
